في السلكية قمة الصحة الأسبوع الماضي ، يقول عالم الكيمياء الحيوية بجامعة هارفارد وحرر الجينات ديفيد ليو في وقت لاحق من هذا العام يخطط مختبره للإبلاغ عن استراتيجية تحرير الجينات الواحدة التي يمكن أن تعالج العديد من الأمراض غير ذات الصلة. ويطلق عليه سوء تحرير الجينات العلاجية للمرض.
وقال للجمهور في بوسطن ، “هذا يبدو نوعًا من الجنون ، ولكن هناك في الواقع سببًا جيدًا لعلم الأحياء الجزيئي جيدًا.
يتم تطوير علاجات تحرير الجينات حاليًا للعديد من الأمراض الوراثية النادرة والورث. تتم الموافقة على أحد علاج تحرير الجينات ، يسمى Casgevy ، ومتاحًا تجاريًا لعلاج مرض الخلايا المنجلية واضطراب الدم ذي الصلة يسمى بيتا ثالاسيميا. في وقت سابق من هذا العام ، تم إنقاذ KJ Muldoon ، وهو طفل رضيع ولدت مصابًا بمرض وراثي مميت غالبًا ما يسبب تراكم الأمونيا في دمه ، مع علاج مخصص لتحرير الجينات-وهو طبي أولاً.
تعمل هذه العلاجات من خلال استهداف طفرات محددة تتعلق بتلك الأمراض. ولكن يمكن أن تكون مكلفة للتطوير ويجب أن تكون مصممة لسكان مريض محددة. في بعض الأحيان ، يمكن أن تكون هؤلاء السكان المريض صغارًا جدًا ، كما في حالة الطفل KJ. حالته ، التي تسمى نقص CPS1 ، تؤثر على واحد فقط من بين 1.3 مليون ولادة حية.
يتصور ليو مستقبلًا يمكن فيه استخدام نهج تحرير الجينات على أمراض مختلفة متعددة ، بغض النظر عن الجهاز أو الأنسجة التي تؤثر عليها أو سببها الوراثي. يقول إن هذا النوع من الإستراتيجية المبسطة مطلوب لأنه جماعي ، هناك الكثير من الأمراض النادرة ، وسيكون من غير العملي تصميم علاجات لكل منها. تقدر الجينات العالمية ، وهي منظمة نادرة للدعوة للأمراض ، أن هناك ما لا يقل عن 10000 أمراض نادرة تؤثر على أكثر من 400 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.
وقال ليو: “المرض الوراثي ككل ليس نادرًا جدًا. إنه في الواقع أكثر انتشارًا من السرطان أو فيروس نقص المناعة البشرية/الإيدز”. “نحتاج بشكل عاجل إلى هذه الطرق لعلاج السبب الجذري لهذه الأمراض الوراثية مباشرة.”