بعد مرور ما يقرب من عام على الموافقة عليه، يتم الآن تقديم أول علاج طبي يستخدم تقنية كريسبر الحائزة على جائزة نوبل للمرضى.
يُطلق على علاج التحرير الجيني اسم Casgevy، وهو مخصص للأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي واضطراب الدم المرتبط به والذي يسمى بيتا ثلاسيميا. ووافقت الهيئات التنظيمية في المملكة المتحدة على العلاج في نوفمبر 2023، تلتها الولايات المتحدة وأوروبا في ديسمبر. أعلنت شركة Vertex، شركة الأدوية التي تقوم بتسويق عقار Casgevy، في مكالمة أرباح بتاريخ 5 تشرين الثاني (نوفمبر) أن أول شخص يتلقى عقار Casgevy خارج نطاق التجارب السريرية قد تم إعطاؤه جرعاته في الربع الثالث من هذا العام. أعلنت الشركة عن إيرادات بقيمة 2 مليون دولار من هذا المريض. (ظهر Casgevy لأول مرة بسعر 2.2 مليون دولار في الولايات المتحدة.)
وقال ستيوارت آرباكل، الرئيس التنفيذي للعمليات في Vertex، في مكالمة الأرباح: “لقد تم استقبال Cagevy بحماس من قبل المرضى والأطباء وصانعي السياسات، ويكتسب الإطلاق زخمًا في جميع المناطق”. وأضاف أن المزيد من المرضى يحصلون على العلاج تجاريًا.
عندما تابعت WIRED مع Vertex عبر البريد الإلكتروني، رفضت المتحدثة باسم Eleanor Celeste تقديم العدد الدقيق للمرضى الذين تلقوا Casgevy. ومع ذلك، تقول الشركة إن 40 مريضًا خضعوا لعمليات جمع الخلايا تحسبًا لتلقي العلاج، ارتفاعًا من 20 مريضًا في الربع الأخير.
في مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا، لا ينتج المرضى الهيموجلوبين الصحي، وهي المادة الموجودة في خلايا الدم الحمراء المسؤولة عن حمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم. يقع اللوم على الأخطاء في جين الهيموجلوبين. ونتيجة لذلك، يكون لدى الأشخاص المصابين بالخلايا المنجلية خلايا دم حمراء صلبة على شكل هلال تلتصق ببعضها البعض وتمنع تدفق الدم، مما يسبب نوبات شديدة من الألم. يمكن أن تستمر أزمات الألم هذه لساعات أو أيام ويمكن أن تؤدي إلى دخول المرضى إلى المستشفى. في مرض بيتا ثلاسيميا، لا ينتج الجسم كمية كافية من الهيموجلوبين، مما يؤدي إلى فقر الدم. يحتاج الأشخاص المصابون بالثلاسيميا بيتا الشديدة إلى عمليات نقل دم منتظمة كل عدة أسابيع طوال حياتهم.
يعمل Casgevy باستخدام Crispr لتعديل خلايا الشخص بحيث تنتج نوعًا صحيًا من الهيموجلوبين.
إن التأخير في تلقي المرضى لـ Casgevy ليس بالضرورة غير متوقع، حيث أن العلاج معقد ولا يمكن تنفيذه إلا في مستشفيات معينة. وفي مكالمة الأرباح الأسبوع الماضي، قال آرباكل إن 45 مركزًا علاجيًا مصرح لها الآن بإدارة عقار كاسجيفي، وتتوقع شركة Vertex أن ينمو هذا العدد إلى حوالي 75 مركزًا حول العالم.